Attualmente reclutamento di sperimentazioni / studi clinici per l'acidemia propionica

Storia naturale del NIH, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia

This study will evaluate patients with propionic acidemia to learn more about the genetic and biochemical causes and the medical complications associated with it. Sono inoltre in programma di studiare come i batteri che vivono nel nostro intestino (microbiome) can affect the course of propionic acidemia.

• Study information.
• Informazioni sulla sperimentazione clinica

Studio in aperto sull'mRNA-3927 in pazienti con acidemia propionica

Questa è una fase 1/2 studio sponsorizzato da Moderna TX, Inc. È progettato per valutare se un trattamento sperimentale chiamato mRNA-3927 è sicuro ed efficace nel ridurre i sintomi della PA in individui di età pari o superiore a un anno. mRNA 3927 è un endovenoso sperimentale (IV) trattamento per infusione che istruisce il corpo di una persona a produrre un enzima PCC che funzioni.

• Informazioni sullo studio
• Moderna Flier Spring 2021

Come di 4/23/23, lo studio sta reclutando nei seguenti siti:

stati Uniti:

• David Geffen Scuola di Medicina dell'UCLA
• Ospedale Johns Hopkins
• Ospedale dei bambini di Boston
• Università del Michigan
• Icahn School of Medicine sul Monte Sinai – Unità di ricerca clinica
• Centro medico della Duke University
• Ospedale pediatrico di Cincinnati
• Ospedale pediatrico di Philadelphia
• Ospedale pediatrico del Texas

Canada:

• Ospedale per bambini malati

Regno Unito:

• Fiducia della Fondazione NHS dell'ospedale universitario di Birmingham
• Ospedale di Great Ormond Street (PERBACCO)

Revisione dei grafici dei pazienti con variante Amish/Mennonita PA

Lo studio è progettato per fornire una descrizione completa delle caratteristiche cliniche e biochimiche dell'acidemia propionica, Variante Amish/Mennonita (PA-AMV).

Reclutamento presso l'ospedale pediatrico di Pittsburgh

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